Die Pulmonale Alveolarproteinose (PAP) ist eine sehr seltene, lebensbedrohliche Lungen- erkrankung im Kindesalter, die auf einem Defekt der Fresszellen in der Lunge, den sog. Alveolar- makrophagen, beruht. Die Fresszellen sind nicht in der Lage, Eiweiße und Fette in der Lunge abzubauen, sodass sich diese in der Lunge ansammeln und den Gasaustausch erheblich stören. Die kleinen Patienten leiden an schwerer Atemnot sowie einem hohen Infektionsrisiko und sterben oft früh. Die einzige etablierte Therapie derzeit ist eine regelmäßige Spülung der Lunge unter Narkose, um die Eiweiße und Fette auszuspülen. Dies lindert zwar die Symptome, ist aber mit erheblichen Belastungen und Risiken für die Kinder verbunden.
Wissenschaftler der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) haben nun einen neuartigen Therapieansatz für die PAP im Mausmodell entwickelt. Das Forscherteam um Prof. Dr. Gesine Hansen und Prof. Dr. Thomas Moritz transplantierte reife Blutzellen direkt in die Lunge erkrankter Mäuse. Die therapeutische Wirkung einer einzigen, solchen Zelltransplantation war dabei viele Monate später noch eindrucksvoll nachweisbar (siehe Science Translational Medicine 2014, Band 6/250, Seite 250ra113).
Für den neuen Therapieansatz werden zunächst aus patienteneigenen Blutzellen in der Zellkultur gesunde Fresszellen-Vorläufer hergestellt. Diese Zellen werden dann im Rahmen einer Bronchoskopie (Lungenspiegelung) direkt in die Lunge transplantiert, wo sie zu funktionsfähigen Fresszellen ausreifen und die Funktion der defekten Zellen übernehmen. „Bei der Zelltransplantation handelt es sich im Vergleich zur Lungenspülung um einen wenig belastenden, risikoarmen Eingriff, der prinzipiell auch ambulant ausgeführt werden kann. Eine klinische Umsetzung der Erkenntnisse innerhalb der nächsten drei bis fünf Jahre ist gemeinsam mit einer Arbeitsgruppe am Cincinnati Children’s Hospital in den USA geplant“, berichtet Dr. Christine Happle, eine Erstautorin der Studie. „Allerdings muss in den Patientenzellen während der Zellkultur noch der Gendefekt korrigiert werden, der die Ursache der Erkrankung darstellt. Hierzu setzen wir Genfähren ein, die speziell am Institut für Experimentelle Hämatologie entwickelt werden“, ergänzt Dr. Nico Lachmann, der sich die Erstautorschaft mit Dr. Happle teilt.
Quelle: Medizinische Hochschule Hannover